Un médicament non prouvé contre l’autisme bénéficie d’un coup de pouce après un briefing à la Maison Blanche

En 2025, le nombre d’enfants recevant un médicament promu — mais non prouvé — pour le traitement de l’autisme a augmenté, en particulier vers la fin de l’année. Une nouvelle étude suggère que cette hausse tardive a été influencée par une annonce de l’administration Trump.

Lors d’un briefing à la Maison Blanche le 22 septembre 2025, le président Trump a vanté le médicament leucovorin comme un potentiel thérapeutique pour l’autisme. La semaine précédant l’annonce, environ 5 enfants pour 100 000 recevaient du leucovorin par prescription aux États-Unis. La semaine de l’annonce, le taux de délivrance en pharmacie a grimpé à environ 7 enfants pour 100 000. À la fin de l’année, ce taux a atteint 8 enfants pour 100 000, comme l’ont rapporté des chercheurs dans le New England Journal of Medicine le 12 août.

Kao-Ping Chua, pédiatre et chercheur en politique de santé à l’Université du Michigan, a déclaré : « Notre étude démontre le pouvoir du gouvernement fédéral d’influencer la pratique clinique. » Il a averti que si les communications et décisions de l’administration ne reposent pas sur des preuves scientifiques rigoureuses, cela pourrait entraîner des risques, notamment en donnant de faux espoirs et en exposant les patients aux effets secondaires de traitements médicaux inefficaces.

Leucovorin est une forme de l’acide folique, une vitamine essentielle. Ce médicament est prescrit lorsque le corps a des difficultés à décomposer l’acide folique provenant des aliments. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le leucovorin pour certaines maladies génétiques et pour aider à réduire les effets secondaires des médicaments de chimiothérapie perturbant cette décomposition. L’American Academy of Pediatrics ne recommande pas l’utilisation du leucovorin pour l’autisme en raison du manque de preuves concernant le dosage, l’efficacité et la sécurité.

Chua et ses collègues ont analysé une base de données comprenant plus de 90 % des prescriptions de pharmacies de détail aux États-Unis pour étudier les changements dans la délivrance de leucovorin pour des enfants âgés de 0 à 17 ans. Plus de 150 000 prescriptions ont été délivrées à plus de 47 000 enfants entre la fin de 2024 et la fin de 2025. Le taux de délivrance avait augmenté, mais a connu une hausse plus marquée à partir de la semaine du briefing jusqu’à la fin de l’année. Aucun trend similaire n’a été observé chez les adultes.

Cette recherche s’ajoute à une autre étude publiée dans The Lancet, qui a analysé un ensemble de données plus petit basé sur des départements d’urgence et des cliniques externes, et qui a trouvé une augmentation des prescriptions pour le leucovorin après le briefing pour les enfants de 5 à 17 ans.

En mars 2026, la FDA a approuvé le leucovorin pour une condition rare appelée déficience cérébrale en folate. Cependant, contrairement aux affirmations faites lors du briefing à la Maison Blanche, les responsables de la FDA ont déclaré qu’il n’y avait pas suffisamment de preuves pour soutenir l’utilisation du médicament pour l’autisme.

Aucune étude randomisée de grande envergure n’a évalué l’efficacité ou la sécurité à long terme du leucovorin pour les enfants atteints d’autisme. Avec l’augmentation des prescriptions, Chua souligne que « la préoccupation est que les cliniciens prescrivent de plus en plus un médicament non prouvé avec un profil de sécurité incertain aux enfants. »

Source : Science News, New England Journal of Medicine