Rajeunir des cellules humaines : le tout premier essai clinique au monde vient de commencer
Le 9 juin 2026, Life Biosciences a annoncé qu’un premier patient avait reçu une dose d’ER-100, une thérapie génique expérimentale conçue pour inverser le vieillissement cellulaire. Cet essai de phase 1, autorisé par la FDA en janvier, vise à traiter deux pathologies du nerf optique : le glaucome à angle ouvert et la neuropathie optique ischémique antérieure, qui sont des causes majeures de cécité chez l’adulte. Actuellement, aucun traitement ne parvient à régénérer les neurones détruits par ces maladies, ce que tente de réaliser ER-100.
La reprogrammation cellulaire présente un potentiel considérable, mais elle reste à un stade précoce de développement, avec des risques d’effets secondaires importants. Matt Kaeberlein, cofondateur d’Optispan, souligne que « la reprogrammation a un potentiel considérable si elle peut être utilisée en toute sécurité chez l’humain ».
Le principe de cette thérapie repose sur la reprogrammation épigénétique partielle. Trois facteurs de transcription (OCT4, SOX2 et KLF4) sont injectés dans l’œil via un vecteur de thérapie génique pour réactiver des mécanismes moléculaires normalement inactifs dans les cellules adultes. L’objectif est de ramener les cellules endommagées du nerf optique à un état fonctionnel plus jeune, sans les faire régresser jusqu’au stade de cellules souches, ce qui pourrait entraîner des tumeurs.
Cette recherche s’inspire d’une publication de 2020 par le généticien David Sinclair et son équipe à Harvard, qui a démontré chez la souris que cette combinaison de gènes permettait de régénérer le nerf optique et de restaurer la vision chez des animaux âgés ou atteints de glaucome. Life Biosciences a depuis reproduit ces résultats chez des primates, sans effets indésirables graves.
L’œil a été choisi comme cible initiale pour cette thérapie en raison de son isolation partielle du reste de l’organisme, ce qui limite la propagation d’éventuels effets indésirables. Si la reprogrammation entraîne une prolifération cellulaire incontrôlée, les conséquences devraient rester localisées.
Life Biosciences, qui a récemment levé 80 millions de dollars en avril 2026, envisage d’autres organes touchés par le vieillissement, tels que le cerveau, le cœur et les articulations. Cependant, un suivi de cinq ans est prévu pour cet essai, période au terme de laquelle il sera possible de déterminer si la reprogrammation cellulaire répond aux attentes ou si le risque tumoral compromet l’avenir de cette approche.
Source : Life Biosciences.
