Les chercheurs ont récemment réalisé des avancées significatives dans le domaine de l’édition génétique, notamment en améliorant l’efficacité et la compacité des éditeurs primaires, une technologie prometteuse pour le traitement de diverses maladies génétiques.
Le 31 août 2023, une équipe du Broad Institute du MIT et de Harvard a annoncé avoir développé des versions plus petites et plus efficaces des éditeurs primaires. Ces nouvelles versions sont capables de modifier l’ADN dans des cellules cultivées et chez des animaux, y compris des cellules du système immunitaire et des cellules cérébrales, qui étaient auparavant difficiles à éditer. La réduction de la taille des molécules d’édition facilite également leur livraison dans des parties spécifiques du corps, ouvrant la voie à de nouveaux traitements contre les maladies génétiques. (broadinstitute.org)
Par ailleurs, le 1er septembre 2023, des chercheurs ont utilisé des méthodes avancées d’évolution continue en laboratoire et d’ingénierie pour améliorer l’efficacité des éditeurs primaires. Ces améliorations ont permis d’augmenter l’efficacité d’édition de jusqu’à 22 fois par rapport aux versions précédentes, tout en réduisant la taille des éditeurs de 516 à 810 paires de bases. Ces progrès facilitent l’édition de gènes dans des cellules vivantes, y compris dans le cerveau, et ouvrent la voie à des applications thérapeutiques potentielles. (broadinstitute.org)
En avril 2023, des scientifiques du St. Jude Children’s Research Hospital et du Broad Institute du MIT et de Harvard ont démontré que l’édition primaire pouvait corriger les mutations responsables de la drépanocytose, une maladie sanguine grave affectant des millions de personnes, principalement d’origine africaine. Cette approche a permis de restaurer des paramètres sanguins normaux après transplantation dans des souris, suggérant un potentiel thérapeutique pour cette maladie. (broadinstitute.org)
Ces avancées renforcent le potentiel de l’édition primaire en tant que stratégie thérapeutique pour diverses maladies génétiques, en améliorant son efficacité et sa capacité à cibler des tissus spécifiques.
