Des chercheurs dissimulent la mort d’un enfant lors d’une expérience de thérapie génique
L’affaire suscite une vive controverse. Une enquête réalisée par Science et Retraction Watch révèle qu’une fillette chinoise est décédée l’année dernière après avoir subi une thérapie génique expérimentale. D’après le rapport, l’enfant, âgée de six ans, a reçu une perfusion intra-spinale contenant des milliards de virus destinés à pénétrer son cerveau. Cette intervention visait à corriger une maladie génétique rare, considérée comme non mortelle, qui était à l’origine de légers troubles cognitifs.
Pour financer cette thérapie, ses parents ont rassemblé plus de 800 000 dollars, une somme significative obtenue grâce à l’aide de leur entourage. Les experts estiment que les parents n’ont pas été suffisamment informés des risques potentiellement graves associés à cette injection. De plus, le décès de la fillette a été gardé secret pendant plusieurs mois.
Une réaction immunitaire à la thérapie
L’essai clinique était dirigé par le neuroscientifique Zilong Qiu, qui souhaitait établir la première thérapie de modification génétique au monde ciblant le cerveau. Son objectif était de démontrer qu’il était possible de réécrire le gène muté dans les neurones de l’enfant afin qu’elle puisse produire une protéine essentielle. Malheureusement, elle est décédée une semaine après l’injection, des suites d’une grave réaction immunitaire liée à la thérapie.
La fillette souffrait d’une maladie génétique rare connue sous le nom de syndrome de Snijders Blok-Campeau, qui ne touche que 237 personnes dans le monde. Cette affection résulte d’une mutation unique dans la base de l’ADN : un T qui devrait être un C. Bien que les symptômes varient, les porteurs de cette mutation ont généralement une espérance de vie normale et présentent des déficits intellectuels.
Des risques minimisés
Selon Orphanet, ce syndrome se manifeste par des anomalies congénitales multiples, une déficience intellectuelle modérée à sévère, un retard de développement, une macrocéphalie, ainsi qu’un retard de langage et une hypotonie. La fillette s’exprimait uniquement avec des phrases simples et utilisait des baguettes d’apprentissage pour se nourrir.
Dans le cadre de l’enquête, sept experts en génétique, virologie et bioéthique, qui n’ont pas participé à cet essai, ont examiné les résultats et la méthodologie. Tous ont exprimé des préoccupations quant à la manière dont l’équipe a minimisé les risques de l’essai lors de la communication avec les parents, en ignorant les signaux d’alerte concernant la sécurité lors des études animales, et en poursuivant l’essai malgré une faible probabilité de succès. Pour certains experts, cette thérapie n’aurait jamais dû être réalisée, et certaines conclusions de cette étude pourraient justifier une rétractation officielle.
Source : Science et Retraction Watch
