Tofersen : Un nouvel espoir dans le traitement de la maladie de Charcot
La maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique, voit l’émergence d’un traitement prometteur. Le Tofersen, un médicament ciblant l’une des causes de cette maladie degenerative incurable, a montré des résultats encourageants dans une étude publiée en juin 2026. Ce traitement a la capacité de ralentir l’évolution de la maladie chez certains patients atteints d’une forme rare.
La Haute Autorité de Santé a confirmé, le 21 juillet 2026, son autorisation à délivrer le Tofersen à tous les patients concernés. En France, environ 8 000 personnes sont touchées par cette maladie, qui entraîne une paralysie progressive et un décès en moyenne dans un délai de trois à cinq ans. Parmi ces patients, une trentaine de nouveaux cas par an sont identifiés, tous porteurs d’une mutation génétique spécifique. Le Tofersen agit en réduisant la production d’une protéine toxique responsable de la destruction des neurones.
Le professeur Philippe Couratier, qui coordonne la filière des maladies rares, a suivi une cinquantaine de patients ayant reçu le Tofersen. Après un an de traitement, il a observé une réduction de 50 % de l’évolution de la maladie, une première dans le domaine. Selon ses propos, « le Tofersen représente pour le moment le premier traitement capable de modifier le cours évolutif de la maladie. »
Des recherches sont également en cours sur d’autres mutations de la maladie de Charcot, particulièrement chez les jeunes, et les premiers résultats semblent tout aussi prometteurs.
Source : Étude parue en juin 2026, Haute Autorité de Santé.
