Leur taux de mauvais cholestérol a diminué de 52,5 % : un traitement unique surprend par son efficacité et sa sûreté
Un essai clinique récemment publié dans la revue The New England Journal of Medicine a révélé des résultats encourageants concernant un nouveau traitement, le CTX310. Les participants ayant reçu la dose la plus élevée ont vu leur taux de cholestérol LDL, souvent qualifié de « mauvais » cholestérol, diminuer en moyenne de 52,5 %. De plus, leur taux de triglycérides a chuté de 47,8 %. Ces résultats suggèrent que cette approche pourrait rester sûre et efficace même un an après le traitement.
Une seule perfusion intraveineuse de nanoparticules
Le CTX310 induit une modification génétique permanente qui permet de réduire le cholestérol LDL sur le long terme avec une seule dose. Ce traitement imite une variante génétique naturelle qui abaisse le taux de cholestérol LDL en diminuant l’expression d’une protéine produite par le foie, appelée ANGPTL3. L’édition de l’ADN est réalisée grâce à la technologie CRISPR, qui agit comme des ciseaux moléculaires, permettant une grande précision dans la modification génétique.
Le traitement a été testé sur 15 personnes présentant des problèmes de santé graves liés au cholestérol ou aux triglycérides, qui n’avaient pas répondu aux traitements conventionnels.
Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse de nanoparticules contenant des instructions CRISPR et ont été suivis pendant 12 mois. Bien qu’un participant soit décédé 179 jours après le traitement, les chercheurs ont précisé que sa mort n’était pas liée au CTX310.
Une baisse importante et durable du cholestérol et des triglycérides
Pour les 14 autres participants, la réduction des taux de cholestérol et de triglycérides a été maintenue, sans signalement d’effets indésirables graves. Ceux ayant reçu la dose la plus élevée ont montré :
- Une diminution moyenne de 78,6 % du taux d’ANGPTL3.
- Une réduction moyenne de 52,5 % du cholestérol LDL.
- Une baisse de 47,8 % des triglycérides.
Bien que cet essai clinique ait été mené sur un nombre limité de patients, les résultats sont jugés prometteurs par les chercheurs, qui notent que le CTX310 a peu d’effets indésirables et induit des modifications durables des taux d’ANGPTL3 et de lipoprotéines athérogènes.
Perspectives de traitement
Si ce traitement est commercialisé, il pourrait offrir une solution plus simple pour les patients souffrant d’hypercholestérolémie, contrairement aux médicaments actuels qui nécessitent une prise quotidienne ou hebdomadaire. Les chercheurs soulignent l’opportunité que représente un traitement unique capable d’induire une mutation de perte de fonction dans les hépatocytes, imitant les variants naturels associés à un risque réduit de maladies cardiovasculaires athéroscléreuses.
Pour confirmer la viabilité de ce traitement, des essais supplémentaires impliquant un plus grand nombre de participants et une durée plus longue sont nécessaires. Un essai de phase 1b est actuellement en cours, testant une dose fixe qui a montré son efficacité lors de l’essai de phase 1a.
Pour rappel, un excès de « mauvais » cholestérol dans le sang augmente le risque de formation de plaques d’athérome dans les artères, ce qui accroît le risque de problèmes cardiovasculaires tels que les infarctus et les AVC. Actuellement, le traitement de l’hypercholestérolémie repose sur des modifications alimentaires et, si nécessaire, sur la prise de statines.
Source : The New England Journal of Medicine
