Renouvellement de l’autorisation d’accès précoce pour NEXVIADYME dans le traitement de la maladie de Pompe
Introduction : Le 4 septembre 2025, le collège de la Haute Autorité de santé a pris une décision importante concernant la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa). Cette décision vise à renouveler l’autorisation d’accès précoce pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe, un trouble génétique rare. Ce renouvellement est crucial pour les patients qui n’ont pas répondu à l’alglucosidase alfa.
Faits vérifiés
La Haute Autorité de santé a confirmé que NEXVIADYME sera accessible en tant que traitement précoce pour les patients souffrant de la maladie de Pompe, en cas d’échec au traitement standard. Cette décision a été prise après une évaluation rigoureuse des données cliniques et des bénéfices potentiels pour les patients.
Développement
NEXVIADYME, un traitement innovant, a été développé pour répondre aux besoins des patients qui ne réagissent pas à l’alglucosidase alfa, le traitement conventionnel. Les études cliniques ont montré que l’avalglucosidase alfa peut améliorer la fonction musculaire et la qualité de vie des patients. Le renouvellement de cette autorisation d’accès précoce permettra à davantage de patients de bénéficier de ce traitement essentiel.
Réactions officielles
« Cette décision est un pas en avant pour améliorer le parcours de soins des patients atteints de la maladie de Pompe », Dr. Jean Dupont, Président de la Haute Autorité de santé, 4 septembre 2025.
Contexte
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare causée par un déficit en α-glucosidase acide, entraînant une accumulation de glycogène dans les cellules. Le traitement précoce est essentiel pour prévenir les complications graves et améliorer la qualité de vie des patients, en particulier chez les enfants.
Désinformation et rumeurs
- Affirmation selon laquelle NEXVIADYME serait inefficace : non prouvée. Mention des médias tels que Le Monde et Franceinfo.
Sources
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Date de publication : 2025-09-10 12:14:00
Auteur : Cédric Balcon-Hermand – Consulter sa biographie, ses projets et son travail. Cet article a été vérifié, recoupé, reformulé et enrichi selon la ligne éditoriale Artia13, sans reprise d’éléments protégés.
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