Des gouttes oculaires expérimentales aident des souris aveugles à retrouver la vue
La dégénérescence des photorécepteurs est à l’origine de plusieurs causes majeures de cécité, notamment la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) et la rétinite pigmentaire (RP). Ensemble, ces troubles touchent environ 200 millions de personnes dans le monde et figurent parmi les premières causes de déficience visuelle et de cécité. Au-delà des effets profonds sur l’indépendance et la qualité de vie, la perte de vision engendre également un fardeau économique mondial estimé à plus de 400 milliards de dollars par an, en raison des dépenses de santé et de la perte de productivité.
Dans ces maladies, les cellules photoréceptrices de la rétine, qui détectent la lumière entrante, se détériorent et meurent progressivement. Cependant, une grande partie du circuit neural plus profond au sein de la rétine peut rester intacte et fonctionnelle. Le problème est que, sans photorécepteurs, ces cellules survivantes ne reçoivent plus les signaux lumineux nécessaires pour transmettre les informations visuelles au cerveau.
Ce circuit rétinien restant est devenu une cible importante pour les scientifiques cherchant à restaurer la sensibilité à la lumière. Les approches existantes incluent la thérapie génique, qui ne convient qu’à une petite fraction de patients présentant des mutations spécifiques, ainsi que des prothèses rétiniennes électroniques, qui peuvent être invasives, coûteuses et nécessiter une formation significative. L’optogénétique et les médicaments sensibles à la lumière ont également été testés cliniquement, mais la restauration d’une vision de haute qualité sous des niveaux d’éclairement ordinaires reste difficile.
Un consortium de recherche dirigé par l’Institut de bio-ingénierie de Catalogne (IBEC) a développé une nouvelle classe de médicaments à petites molécules photoswitchables conçus pour restaurer des fonctions visuelles importantes chez des modèles animaux de cécité. Les résultats de cette étude ont été publiés dans le Journal of the American Chemical Society (JACS).
Les composés sont conçus pour reprendre en partie le rôle normalement joué par les photorécepteurs. Ils peuvent être administrés par injection dans l’œil, comme d’autres médicaments ophtalmiques, ou même appliqués sous forme de gouttes oculaires. Aucune de ces méthodes ne nécessite de modification génétique ou d’implant. De plus, les composés ont montré des profils de sécurité prometteurs, ce qui en fait des candidats potentiels pour de futures thérapies visant à restaurer la vision.
Ces molécules ne guérissent pas la cécité, car elles ne s’attaquent pas à la cause de la dégénérescence des photorécepteurs. Cependant, elles se révèlent remarquablement efficaces pour restaurer la vue, en utilisant une approche simple et potentiellement conviviale pour les patients. Les chercheurs ont également constaté que le traitement pouvait restaurer le comportement inné d’évitement de la lumière chez des modèles murins de DMLA et de RP.
Les résultats s’appuient sur plus de 10 ans de recherche. Le projet a impliqué une équipe dirigée par Pedro de la Villa à l’Université d’Alcalá, ainsi que des chercheurs de l’Institut de chimie avancée de Catalogne, de l’Université de Barcelone, de l’Institut Ramón y Cajal de recherche en santé, de l’Université autonome de Barcelone et de la Fundació Eduard Soler.
Si cette approche s’avère finalement réussie chez l’homme, elle pourrait offrir une alternative largement accessible et abordable aux technologies actuelles de restauration de la vision, en particulier pour les personnes souffrant de dégénérescence rétinienne avancée qui n’ont actuellement pas d’options de traitement efficaces.
Source : Journal of the American Chemical Society (JACS)
